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基因治疗
发布时间:2021-12-06     作者:   来源:全国科学技术名词审定委员会   分享到:

基因治疗

gene therapy

定义:一种生物医学技术。将人的正常基因或有治疗作用的基因通过一定方式导入人体靶细胞,以纠正基因的缺陷或者发挥治疗作用,从而达到治疗目的。

学科:显微外科学_周围神经_周围神经损伤研究进展_周围神经损伤与再生医学

相关名词:基因疗法 遗传病 靶细胞


【延伸阅读】

基因治疗的概念是1972年美国著名生物学家弗里德曼等提出的。最初指引入正常基因取代突变的致病基因,以达到治愈疾病的目的。目前对基因治疗的理解是寻求修改或操纵基因表达,或改变活细胞的生物学特性以治疗疾病。随着基因治疗技术的发展,很多原来无药可用的遗传病有了治愈的希望。

基因治疗最关心的问题,是如何特异高效地把新的或经过修饰的基因导入体内,以及如何在特定位点对致病基因进行取代、修复或删除等。为引入正常基因所开发的递送方式,主要有病毒载体和非病毒载体两种。病毒载体包括腺相关病毒(AAV)、逆转录病毒、慢病毒等,非病毒载体包括脂质体、纳米颗粒、外泌体等。1990年,美国食品药品监督管理局批准了第一个基因治疗临床实验。1991年,我国也开展了第一个基因治疗临床实验。1992年,科学家开展肿瘤基因治疗。2003年,我国批准世界第一个基因治疗药物“今又生”(Gendicine)用于晚期头颈肿瘤治疗。截至2020年,世界范围内已经开展了超过4000个基因治疗临床实验,目前已有两款治疗遗传病的基因治疗药物上市。基因编辑技术早在20世纪90年代就已出现,但相应研发和进展缓慢。直到2012年,科学家掌握了成簇的规则间隔的短回文重复序列(CRISPR)技术,基因定点编辑改造进入飞速发展时代,这项技术获得2020年的诺贝尔化学奖,华人科学家张锋在基因编辑技术领域作出了突出贡献。目前,基于这项技术开发的基因治疗药物还处在临床实验阶段,尚未上市。

不过,基因治疗还面临诸多挑战。例如,之前的临床实验结果表明,利用病毒载体输送目的基因有导致癌症发生的风险,这是安全性的挑战。又如,正常基因能否高效、精准地转入体内并且持续发挥功能,这是有效性的挑战。此外,基因治疗研发成本高昂,寻找致病基因困难,也是不可回避的问题。对于多基因导致的疾病,通过基因治疗实现治愈还有一定难度。